直接或間接遭受遺傳異常、疾病、損傷或感染的人往往會(huì)想出新方法來(lái)改善人類(lèi)健康。看著心愛(ài)的人被疾病折磨，未來(lái)的科學(xué)家和商業(yè)人士發(fā)誓要找到一種方法來(lái)幫助他們。從這些故事中，湯森路透旗下的BioWord團(tuán)隊(duì)了解到，幾乎每一天，這些新的公司都在奮力尋找資金來(lái)資助他們創(chuàng)新性藥物的研發(fā)。從誕生到最終上市，BioWorld跟蹤這些公司，看著這些新一代的藥物從一個(gè)點(diǎn)子和科學(xué)理論，經(jīng)過(guò)許可交易、融資、臨床試驗(yàn)的成功和失敗、監(jiān)管部門(mén)的審批以及各種各樣的商業(yè)交易，最終走向市場(chǎng)。

　　當(dāng)前，大型制藥公司正在尋找機(jī)會(huì)以加強(qiáng)在研產(chǎn)品線(xiàn)。無(wú)論是競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手還是投資者都密切關(guān)注這這些新興公司，因?yàn)樗鼈兪切碌囊淮?/p>

　　在即將開(kāi)幕的湯森路透第二屆中國(guó)制藥行業(yè)大會(huì)中，湯森路透將與參會(huì)嘉賓首度分享2014年刊登在BioWorld上的這65家創(chuàng)新公司的故事 (120頁(yè)英文報(bào)告)：他們正致力于研發(fā)對(duì)抗各種疾病的藥物，從癌癥到罕見(jiàn)病。他們另辟蹊徑，研發(fā)獲得更有針對(duì)性的藥物，科學(xué)運(yùn)用前沿的再生醫(yī)學(xué)藥物，或是更好的傳遞機(jī)制，使得療效更為顯著。

　　這些公司發(fā)展階段各不相同，有的已經(jīng)有新產(chǎn)品面市，有的仍處在研發(fā)階段，正在設(shè)法追趕競(jìng)爭(zhēng)者，或者在匯集候選藥物，或是進(jìn)一步證明治療模式的有效性。但是，它們都在向著最終的目標(biāo)不懈前行。

　　其中很多新公司正在開(kāi)拓一個(gè)新天地，它們中的一些由大公司分拆而來(lái)，而另一些則獲得了政府的支持。科學(xué)是獨(dú)一無(wú)二的，一些商業(yè)模式可能只是實(shí)驗(yàn)性的，但是所有獲得資助的初創(chuàng)企業(yè)同樣正在設(shè)法去幫助別人。無(wú)論是下面的公司名字還是故事本身希望能帶給中國(guó)企業(yè)一定的借鑒與思考。

　　1.AAVLife獲得1200萬(wàn)美元的A輪投資，用于開(kāi)發(fā)治療弗里德共濟(jì)失調(diào)的基因療法藥物

　　2.AgilisBiotherapeutics與Intrexon達(dá)成800億美元的合作交易

　　3.資金在手，Alcobra專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)兒童多動(dòng)癥藥物

　　4.Alizé制藥力圖通過(guò)豐富的產(chǎn)品線(xiàn)達(dá)成目標(biāo)

　　5.Alphamab將CRO平臺(tái)轉(zhuǎn)化成藥物開(kāi)發(fā)引擎

　　6.初創(chuàng)公司Amcure募集700萬(wàn)美元用于開(kāi)發(fā)靶向于CD CD44v6的癌癥藥

　　7.Amyndas旨在開(kāi)發(fā)基于補(bǔ)體的抗炎藥物

　　8.Antriabio的基礎(chǔ)胰島素之夢(mèng)已經(jīng)開(kāi)始付諸實(shí)施

　　9.Arcturus積極開(kāi)發(fā)用于罕見(jiàn)病治療的LUNAR系列在研藥

　　10.AVTherapeutics積極開(kāi)發(fā)下一代前列腺癌藥物

　　11.Berg制藥與細(xì)胞“對(duì)話(huà)”，開(kāi)發(fā)新藥物

　　12.Carsgen獲得以中國(guó)資本領(lǐng)銜的A輪投資，以支持其CAR-T候選藥物的臨床試驗(yàn)

　　13.Myos與Cloud合作進(jìn)入新的治療領(lǐng)域

　　14.Corbus計(jì)劃開(kāi)展抗炎候選藥物的臨床試驗(yàn)

　　15.初創(chuàng)公司Cour聘請(qǐng)前輝瑞研發(fā)負(fù)責(zé)人擔(dān)任董事長(zhǎng)

　　16.CRISPR熱潮：基因編輯初創(chuàng)公司獲2500萬(wàn)美元A輪融資

　　17.初創(chuàng)公司Curtana獲得760萬(wàn)美元資金用于膠質(zhì)母細(xì)胞瘤藥物的開(kāi)發(fā)

　　18.Domainex實(shí)現(xiàn)從藥物發(fā)現(xiàn)到在研產(chǎn)品的飛躍

　　19.Exscientia與藥企達(dá)成首個(gè)應(yīng)用于小分子化合物的大數(shù)據(jù)交易

　　20.Fibrotech啟動(dòng)糖尿病腎病藥物研究，并就可能的合作洽談中

　　21.Genmab就兔抗體藥物發(fā)現(xiàn)與Mab達(dá)成交易

　　22.Genoa積極開(kāi)發(fā)吸入性吡非尼酮用于特發(fā)性肺纖維化的治療

　　23.Glionova獲得600萬(wàn)美元的A輪融資用于開(kāi)發(fā)癌癥新藥

　　24.Imevax獲得1000萬(wàn)美元的A輪融資用于開(kāi)發(fā)幽門(mén)螺桿菌疫苗

　　25.Immunovaccine報(bào)告埃博拉疫苗在動(dòng)物上獲得成功

　　26.諾華和Atlas聯(lián)手完成對(duì)CRISPR-Cas9公司Intellia 1500萬(wàn)美元的A輪投資

　　27.初創(chuàng)公司獲得9200萬(wàn)美元融資，計(jì)劃開(kāi)展靶向于NF-κB通路的癌癥藥物研究

　　28.Kindex積極開(kāi)發(fā)基于啤酒花衍生物葎草酮的糖尿病藥物，獲得500萬(wàn)美元A輪融資

　　29.不是小孩的把戲，Legochem的平臺(tái)可加速藥物發(fā)現(xiàn)

　　30.Longevity的Hybridtide不僅僅是個(gè)肽類(lèi)模仿藥物(me-too)

　　31.在溶酶體專(zhuān)家的領(lǐng)導(dǎo)下，LTI投入到帕金森病藥物的開(kāi)發(fā)

　　32.Lumos積極尋求治療超級(jí)罕見(jiàn)病肌酸轉(zhuǎn)運(yùn)缺陷病的藥物

　　33.只有18個(gè)月歷史的邁博斯生物(Mabspace)力圖攻克慢性腎病

　　34.英國(guó)Magnus獲得2500萬(wàn)美元融資，“真正理解疾病”

　　35.MountTam生物技術(shù)與Buck研究所合作開(kāi)發(fā)系統(tǒng)性紅斑狼瘡藥物

　　36.Nightstarx公司的基因療法可能將幫助無(wú)脈絡(luò)膜癥患者恢復(fù)視力

　　37.Novan試圖利用一氧化氮“調(diào)控”藥物

　　38.初創(chuàng)公司Ocugen著眼與開(kāi)發(fā)眼科藥物

　　39.兩名前Pharmasset高管加入乙肝藥開(kāi)發(fā)初創(chuàng)公司Oncore

　　40.Osteoqc匯聚加拿大人才創(chuàng)建骨科藥開(kāi)發(fā)新公司

　　41.A輪投資助力Otologic的聽(tīng)力損傷治療藥進(jìn)入臨床研究

　　42.Protelica用自己的方法開(kāi)發(fā)下一代蛋白藥物

　　43.Prothelia與其他公司的合作推動(dòng)了藥物開(kāi)發(fā)進(jìn)程

　　44.Rani計(jì)劃明年開(kāi)展胰島素傳遞膠囊的臨床試驗(yàn)

　　45.“治愈，而不是關(guān)懷”是日本Regimmune的口頭禪

　　46.Replicel在細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)的競(jìng)爭(zhēng)中領(lǐng)先

　　47.Reviral獲A輪融資，為呼吸道合胞病毒候選藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)鋪平道路

　　48.Rigontec獲得1200萬(wàn)美元用于開(kāi)發(fā)基于RNA的免疫療法藥物

　　49.發(fā)現(xiàn)目標(biāo)，初創(chuàng)公司Scholar Rock專(zhuān)注生長(zhǎng)因子

　　50.Scioderm為其罕見(jiàn)皮膚病突破性藥物尋求快速審批

　　51.SerenusBiotherapeutics力圖進(jìn)入未被開(kāi)發(fā)的非洲市場(chǎng)

　　52.Jassen實(shí)驗(yàn)室孵化的SiteoneTherapeutics積極開(kāi)發(fā)急性和慢性鎮(zhèn)痛藥物

　　53.Sotio在癌癥免疫治療上取得突破性進(jìn)展

　　54.Spero的秘訣：羅氏和新的抗菌機(jī)理

　　55.Synaffix結(jié)束A輪融資，用于支持ADC平臺(tái)

　　56.A-T，G-C，還有更多的嗎?Synthorx推出新的DNA堿基配對(duì)技術(shù)

　　57.Terravab尋求征服MRSA的解決方案

　　58.大腦疼痛?Trigemina尋求突破血腦屏障的方案

　　59.Tunitas的融合蛋白旨在對(duì)抗過(guò)敏性疾病

　　60.UnumTherapeutics獲1200萬(wàn)美元A輪融資用于ACTR平臺(tái)藥物的開(kāi)發(fā)

　　61.ThirdRock資助的Voyager獲得4500萬(wàn)美元以支持中樞神經(jīng)系統(tǒng)基因療法藥物的開(kāi)發(fā)

　　62.Vyome獲800萬(wàn)美元支持皮膚病藥物開(kāi)發(fā)

　　63.Xeris重新思考傳遞技術(shù)，改善低血糖治療

　　64.生物技術(shù)領(lǐng)域老將Coles重返第一線(xiàn)，加入初創(chuàng)公司Yumanity

　　65.再鼎醫(yī)藥與賽諾菲就慢阻肺臨床前藥物達(dá)成交易